إن موافقة إدارة الغذاء والدواء على العلاج الجيني الجديد لساريبتا ثيرابيوتيكس (Sarepta Therapeutics) لضمور العضلات الدوشيني – التي جاءت بعد شهور من التقلبات والمنعطفات التنظيمية – كانت ذات تأثير قوي.

اندفع المستثمرون لبيع أسهم التكنولوجيا الحيوية بعد قرار يوم الخميس. وانخفض سهم ساريبتا (Sarepta) بنسبة 2.3% خلال جلسة الخميس و11% أخرى في تعاملات الجمعة الأخيرة. قام محلل واحد على الأقل في وول ستريت بخفض التصنيف الائتماني للسهم، وأعرب آخرون عن شكوكهم بشأنه

إنه رد فعل غير معتاد على موافقة بارزة على العقاقير. إن علاج ساريبتا (Sarepta) الذي يستخدم لمرة واحدة – والذي سيتم تسويقه تحت اسم إلفيديس (Elevidys) – هو أول علاج جيني معتمد لعلاج ضمور العضلات الدوشيني، وهي حالة تقدمية ومميتة تظهر في مرحلة الطفولة المبكرة. وبسعر 3.2 مليون دولار، يصبح إلفيديس (Elevidys) أحد أغلى الأدوية في العالم.

ومن المتوقع إلى حد كبير الموافقة على الدواء منذ أواخر مايو / أيار. ومع ذلك، فإن ما لم يكن متوقعًا هو تحذير إدارة الغذاء والدواء يوم الخميس من أنها قد تسحب موافقتها على إلفيديس (Elevidys) في وقت لاحق من هذا العام إذا لم تكن نتائج تجربة المرحلة الثالثة الجارية، والمعروفة باسم إمبارك (EMBARK)، إيجابية.

يسلط التحذير وعمليات البيع الدراماتيكية التي تلت ذلك الضوء على مخاطر استراتيجية الموافقة القوية التي تبناها ساريبتا (Sarepta). بدلاً من انتظار نتائج تجربة إمبارك (EMBARK) التي تهدف إلى إثبات الفائدة السريرية لإلفيديس (Elevidys)، قرر ساريبتا (Sarepta) العام الماضي المضي قدمًا في طلب الموافقة، بناءً على البيانات التي تظهر أنه يتسبب في إنتاج المرضى لنسخة من البروتين المرتبط بنمو العضلات، التي لا تستطيع أجسادهم إنتاجها بطريقة أخرى.

اعتمد طلب ساريبتا (Sarepta) للموافقة على إلفيديس (Elevidys) على آلية إدارة الغذاء والدواء المثيرة للجدل والمعروفة باسم الموافقة المعجلة، والتي استخدمتها الوكالة تاريخيًا للموافقة على أدوية السرطان قبل إكمال دراسات النتائج التي استمرت سنوات لتأكيد فوائدها السريرية. دعا الرئيس المؤثر لمركز تقييم وبحوث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء، الدكتور بيتر ماركس، إلى استخدام المزيد من الموافقات السريعة على العلاجات الجينية لعلاج الأمراض النادرة مثل ضمور العضلات الدوشيني.

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الخميس موافقة سريعة على إلفيديس (Elevidys)، ولكن فقط لمجموعة فرعية من السكان الذين طلبهم ساريبتا (Sarepta). كانت الموافقة مقصورة على الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و5 سنوات والذين لا يزالون قادرين على المشي. قام ساريبتا (Sarepta) باختبار الدواء على الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى 7 سنوات، وطلب من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة على جميع مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين ما زالوا قادرين على المشي – والتي يمكن أن تشمل بعض الأفراد الذين تتراوح أعمارهم بين 13 عامًا.

ومع ذلك، أشارت الوكالة أيضًا إلى أنها تخطط للتحرك بسرعة إذا فشلت محاكمة إمبارك (EMBARK). ومن المتوقع أن تظهر تلك البيانات في الربع الأخير من العام الجاري.

وقالت إدارة الغذاء والدواء في بيانها يوم الخميس “كشرط للموافقة، تطلب إدارة الغذاء والدواء من الشركة إكمال دراسة سريرية لتأكيد الفائدة السريرية للعقار”. “ستراجع الوكالة البيانات من هذه التجربة في أسرع وقت ممكن للنظر فيما إذا كان من الضروري اتخاذ مزيد من الإجراءات، مثل إشارة منقحة أو سحب إلفيديس (Elevidys)”.

هذا يضع كل بيض ساريبتا (Sarepta) مرة أخرى في سلة إمبارك (EMBARK)، والمحللون ليسوا متأكدين من مدى ثبات هذه السلة.

في مذكرة صدرت في وقت متأخر من يوم الخميس، كتبت محللة ريموند جيمس (Raymond James) دانييل بريل أنه إذا فشلت المحاكمة، لكن لا تزال إلفيديس (Elevidys) معتمدة في الولايات المتحدة للمجموعة التي تبلغ من العمر 4 و5 سنوات، فإن القيمة العادلة لساريبتا تنخفض إلى 110 دولارات للسهم. إذا فشلت التجربة وتم سحب شركة إلفيديس (Elevidys) بالكامل من السوق، فإنها تقول إن السهم سيكون من 60 إلى 65 دولارًا. وإذا نجحت التجربة، فإنها تتوقع أن يرتفع إلى نطاق يتراوح بين 185 و200 دولار.

تم تداول أسهم ساريبتا (Sarepta) عند 109.43 دولارًا في منتصف نهار الجمعة، بانخفاض من 123.92 دولارًا عند إغلاق يوم الخميس.

إن بريل ليس متفائلة، وتتوقع أن هناك فرصة بنسبة 20% إلى 30% لنجاح إمبارك (EMBARK).

ساريبتا (Sarepta)، من جانبها، لا تزال متفائلة.

قال الرئيس التنفيذي للشركة دوغلاس إنغرام في مكالمة هاتفية مع المستثمرين يوم الخميس: “نحن متحمسون جدًا لنتائج إمبارك (EMBARK)”. وقال أن هدف الشركة هو توسيع علامة إلفيديس (Elevidys) في النصف الأول من العام المقبل.

أما بالنسبة لسعر الدواء، فإن ساريبتا (Sarepta) يبرره استنادًا إلى وفورات التكلفة المقدرة لنظام الرعاية الصحية كعلاج لمرة واحدة، مقارنة بالعلاجات القياسية الأخرى والعلاجات التي يتم تقديمها بشكل مزمن. العلاجات الجينية الأخرى لها أيضًا علامات أسعار بملايين الدولارات lمثل زولجينسما (Zolgensma) الذي طورته نوفارتيس (Novartis) – والذي يبلغ سعره 2.1 مليون دولار – وسكايسونا (Skysona) الذي طورته بلو بيرد بيو (Bluebird Bio) – والذي يبلغ سعره 3 ملايين دولار – وهيمجينيكس (Hemgenix) الذي طورته سي إس إل بيهرينغ (CSL Behring) ويبلغ سعره 3.5 مليون دولار.

اقرأ أيضًا الاتحاد الأوروبي يتفق مع ميتا على إجراء اختبارات بشأن قواعد المحتوى

المصدر: بارونز